Genska terapija naredi izvršno direktorico BioVive Elizabeth Parrish mlajšo, Bluntrovo in odločno

Elizabeth Parrish, izvršna direktorica in morski prašiček za Bioviva, objavljeno danes da je postala prvi človek, ki se je uspešno pomladil z gensko terapijo. Parrish z uporabo dveh lastniških procesov trdi, da je obrnil dve desetletji skrajševanja telomerov, kar vodi do razgradnje celičnih replikacij v veliki večini živih bitij. Rezultati Telomerja, merjeni z uporabo belih krvnih celic, kažejo, da je Parrish, ki je bil septembra star 44 let, upočasnil celični proces, za katerega mnogi znanstveniki menijo, da je eden od glavnih vzrokov staranja.

Zaradi tega je danes velik dan za Elizabeth Parrish. Javno napoveduje potencialno ozdravitev bolezni, za katero se je bala, da bi jo ubila: Čas.

Parrish je postal eden vodilnih luči gibanja za biohakiranje, ker staranja ni hotel razumeti kot temeljno življenjsko dejstvo. Svoje zelo eksperimentalne genske in celične terapije je opisala kot zdravljenje, usmerjeno proti epidemiji, včasih imenovani srebrni cunami. Jasno je povedala, da je stara diagnoza zanjo. Tistega, česar ni vedno jasno povedala - in zdi se, da se dejavno izogiba, - so moralne, družbene in celo zdravstvene posledice njenega dela. Tudi znanost.

V začetku tega tedna je govorila z Inverzno o tem, kako postati lastna pacientka nič, kako človeške celice so kot računalniki in zakaj se upravičeno izogiba FDA.

'Postalo bo tako očitno, zakaj bolezni staranja nismo mogli' pozdraviti '- saj simptome zdravimo že tako dolgo,' je Parrish povedal Inverse.Bioviva-Sciences.com

Zakaj ste se zavedali, da je staranje bolezen in ne običajen proces?

Pravzaprav sem se vključil v zdravljenje otroške bolezni, zato nisem bil povsem pripravljen ugotoviti, da je biološko staranje v resnici bolezen. Šel sem na zelo ključno konferenco, ki si je premislila: končal sem na konferenci SENS (Strategies for Engineered Negligible Senescence) v Cambridgeu v Združenem kraljestvu in zelo me je zanimala ta ideja, da je morda samo biološko staranje bolezen. Potem sem si vzel čas za pogovor z mnogimi raziskovalci in ugotovil, da so bili nekateri dejavniki otroške bolezni v resnici pospešeno staranje.

To je zagotovo premik v našem razmišljanju o staranju.

V bistvu sem moral spremeniti svoje razmišljanje, da sem ugotovil, da so telesne celice zelo podobne računalniku, in stvari, za katere so programirani, sčasoma naletijo na veliko škode. Nekateri ljudje to škodo dobijo v mladosti; to pomeni, da imajo nekateri ljudje že zgodaj težave s programiranjem - genetske težave. Nekateri ljudje se rodijo z njimi. Toda vsi se kopičimo v tej škodi, ki bo sčasoma povzročila simptome starajoče se bolezni in nas ubila.

Tako uokvirjeno se zdi veliko bolj zastrašujoč problem kot obravnava bolezni, ki jih že poznamo.

Mislil sem, da bi bil problem veliko lažje rešiti: v resnici je bil vsi Težava. To ni bila bolezen sirota, ni bila majhna podskupina otrok. Pravzaprav je vsak, ki ima bolezen. To je lastno našim jazom. Takrat sem bil res mobiliziran. V nekem smislu je bil to večji problem, vendar se mi je zdelo, da ga je lažje rešiti.

Kako nameravate preučevati bolezen staranja?

Mislil sem, da je ena najpomembnejših stvari, ki jo moramo storiti, začeti zbirati človeške podatke. Zdelo se je, da nam manjka; sedeli smo na najrazličnejših podatkih o miših za množico bolezni, ki so bile v resnici videti zelo dobro. Mislim, da smo pri miših že stokrat ozdravili raka. Obrnili smo aterosklerotične plake. Z induktorji telomeraze smo obrnili biološko staranje. Preprosto ga nismo uporabljali pri ljudeh. Torej, da bi dobil varnostne podatke, sem se odločil, da bom za njimi. Z odvzemom bi dokazal, da so na varnem.

Torej ste pacient nič.

Potrpežljiv sem nič.

Lani ti odšel v Kolumbijo opraviti prvi krog zdravljenja z gensko terapijo BioViva. To je bilo veliko tveganje.

Ampak živeti je zelo tvegano in boste zagotovo umrli zaradi teh bolezni. Če lahko te metode začnemo uporabljati pri pacientih v končni fazi - pacientih za sočutne scenarije oskrbe - in začnemo dosegati dobre rezultate, jih lahko premaknemo nazaj v paciente, ki niso v tako kritični obliki, potem jih lahko spet prenesemo v preventivno medicino in potem mi res imeti nekaj. Imeli bomo ukrepe za prihranek stroškov, dejansko bomo rešili življenja, preden bodo ljudje zboleli. Jaz se počutim odlično in nekaj podatkov o tem bomo objavili prej kot slej.

Zakaj menite, da je bilo toliko ovir pri človeškem testiranju genske terapije proti staranju?

Ovire so v regulativnem okviru. V tem trenutku se v resnici ne začne boj, da bi rekli, da so ameriška FDA in druge države zadušile inovacije. To je očitno. To je preveč papirologije, preveč daljnosežno, stroški preboja ameriške FDA so previsoki. Na tem mestu ni razloga, da bi morali varnost in učinkovitost mešati s ceno več kot milijardo dolarjev. Tem dvema ni treba iti skupaj. Ugotoviti moramo, kako učinkovito pripeljati terapevtike do javnosti, ki lahko reši življenje.

To se ne bo zgodilo, dokler FDA ne prepričate, da je staranje pravzaprav bolezen.

Tukaj doma se preprosto ne moremo dovolj hitro premikati za bolnike. Zaradi biološkega staranja na dan izgubljamo več kot 100.000 ljudi. Tega v resnici ne obravnavamo kot katastrofo, ki je. Prišla je ebola in pobila veliko ljudi. To je velika tragedija. Vendar ni ubil nikogar blizu števila ljudi, ki vsak mesec umrejo zaradi biološkega staranja.

Pravzaprav, če začnete to gledati in ekstrapolirati številke, milijoni ljudi umrejo v nekaj mesecih. Za ta postopek mislimo le kot za zelo običajnega, dejansko pa je zelo drag postopek. To bo znatno oviralo našo prihodnost. Srebrni cunami je že prizadel industrializirane države in kmalu bo prizadel celo Zemljo.

Kako boste prepričali FDA, da je vlaganje vanj zdaj boljša ideja kot plačilo pozneje?

Na Zemlji bo do leta 2020 več ljudi, starejših od 65 kot mlajših od 5 let. Tako petletniki postanejo 5, nato 25, nato 35 - postanejo delovna sila - medtem ko so 65-letniki upokojeni in jim grozi 20, 30, 40 let potrebnega pospešenega zdravstvenega varstva. Torej res ne deluje. Pravzaprav smo na točki, ko ni le modno. To ni vprašanje nečimrnosti. Je Kako rešujemo gospodarstva? Kako naj ljudje delajo dlje? Kako prihranimo bilijone dolarjev, ki jih vsaka štiri leta zapravimo za velike bolezni (ki so privedle do) nobenega zdravljenja? Vlada - vaš delodajalec - vi - vsi z ublažitvijo teh bolezni prihranijo toliko denarja, da ni razloga, da bi tovrstno tehnologijo zadrževali.

Če se to dejansko zgodi; bodo vsi imeli enak dostop do tovrstnih terapij?

Ja, popolnoma. Zgodilo se bo zelo podobno kot računalniki ali mobilni telefoni. Sprva je tehnologija zelo draga, ker je nova. Najprej je to nekako tako kot gradnja superračunalnika, nato pa sčasoma vsi dobijo iPhone. V svojem življenju se ob pogledu na to ne spomniš, da bi živel brez iPhona. Gotovo vam je iPhone bolj všeč, kot bi si ga želel, če bi morali plačati za prvi superračunalnik, ker je vaš iPhone veliko bolj predvidljiv, kot je bil superračunalnik. Ampak to je to model , tja bomo prišli čim prej, da bomo zmanjšali stroške, tako da bodo imeli vsi dostop do njih.

Bomo morali premakniti upokojitveno starost? Kakšna meja je tu?

V tovrstna vprašanja se res ne spuščam. Moja naloga je ublažiti bolezni, ki jih lahko omilimo. Da bi na Zemlji ustvarili mandat, da moramo takoj, ko to storimo, iti naprej. Če mislimo, da nekaj imamo, bi bilo nemoralno, če ne bi šli naprej. Kako dolgo lahko ljudje živijo, ne vem, želim pa si, da živijo čim bolj zdravo in čim bolj zdravo. To je dobro za družbo, dobro za gospodarstvo, dobro za vas in mene in dobro za prihodnost našega planeta.

Ali ne boste naleteli na težavo pri iskanju ljudi, ki so pripravljeni sodelovati v vašem študiju, če so tako eksperimentalni?

Nimamo konca prostovoljcev, tako zdravih kot bolnih. Spomnimo, kar zadeva FDA, so v zadnjih 50 letih po svojem zlatem standardu prenesli 50 zdravil, ki so jih potegnili s trga. Nekatera od teh zdravil so bila za bolnike dejansko škodljiva, če ne celo usodna. Ne moremo se pretvarjati, da je njihov standard koga varoval. Sprva je bilo tam, da so bili ljudje varni. Tega pravzaprav ne dela dobro. Vsekakor služi svojemu namenu, ko želimo zdravila z varnostjo in učinkovitostjo, želimo varovati javnost, vendar ne do te mere, da bi umirali in čakali na zdravljenje.

Če dovolite ljudem brez dostopa do eksperimentalnih zdravljenj, potem vaša varnost in učinkovitost ne uspeta.

Ta intervju je bil urejen zaradi kratkosti in jasnosti.